آشانتی دسیلوا‌، دختری 20 ساله که اینک در آمریکا زندگی می کند، هیچ گاه نام دکتر آندرسون را فراموش نخواهد کرد، زیرا همو و همکارانش بودند که زندگی غمناک و پر از دردو رنج  اورا از زیر چادر پلاستیکی استریل در بیمارستان به یک زندگی نرمال تبدیل کردند و جانی دوباره به آشانتی 4 ساله بازگرداندند. در واقع دکتر آندرسون، براساس تئوری هایی که از دهه های پیش مطرح شده بود، کاری را شروع کرد، که ادامه آن به تحولات شگرفی در علم زیست شناسی و پزشکی منجر شد و خواهد شد!

تصاویر مروبطه و ماجرای زندگی این دختر  را می توانید  در ادامه مطلب مشاهده کنید.

.

آشانتی مبتلا به یک نقص ایمنی خطرناک و نادر ژنتیکی بنام SCID بود. این بیماری واقعا نادراست و از هر 100 هزار کودک، فقط یکی به آن مبتلا می شود. در این بیماری، لنفوسیت ها نمی توانند آنزیم ADA را تولید و به خون ترشح کنند زیرا ژن مربوطه به ساخت آن معیوب و جهش یافته است. به همین دلیل لنفوسیت های B و T تخریب می شوند و شخص دچار یک نقص ایمنی شدید و ترکیبی ( همورال و سلولی) می شود . این کودکان عمر بسیار کوتاهی دارند و در نهایت در اثر عفونت می میرند

.در سال 1990 ، در حالی که آشانتی فقط 4 سال داشت، در معرض خطر انواع میکروب ها مهاجم قرار گرفته و احتمال این که زنده بماند بسیار اندک بود. ولی دکتر آندرسون و همکارانش کاری کردند کارستان!

آن ها اولین ژن درمانی موفق بر روی انسان را روی آشانتی تجربه کردند . والدین آشانتی ناباورانه ولی با کورسویی از امید ، شاهد تحقق یافتن رویایشان بودند.

دکتر آندرسون و همکارانش ، ژن سالم سازنده آنزیم ADA را به روش های مهندسی ژنتیک تکثیر کردند. سپس آن را به یک وکتور ویروسی وارد کرده و سلول های لنفوسیت ( مغز استخوان) شانتی را با آن آلوده کردند. ژن مربوطه _ البته پس از طی مراحلی ! به کمک نوعی رتروویروس نوترکیب_ در کنار ژن معیوب قرار گرفت و پس از بیان ژن، آشانتی توانست آنزیم ADA را توسط لنفوسیت هایش بسازد و به خون ترشح کند.

در ابتدا مقدار ADA کافی نبود. بنابراین مراقبت های ویژه ای که از آشانتی دربرابر میکروب ها انجام می گرفت تا مدتی ادامه یافت و 4 بار طی4 ماه این درمان تکرار شد و همزمان داروی PEG-ADA نیز که دارای آنزیم مربوطه است به آشانتی داده می شد.   ولی با تکثیر شدیدی که سلول های مغز استخوان داشتند به مرور ، تعداد زیادی سلول جدید پدید آوردند و در نهایت مقدار آنزیم ADA در خون آشانتی به حدی رسید که بتواند از پس مقابله با انواع پاتوژنها بر آید.

در سال 1990 ، روزنامه ها جنجالی برپا کردند! ژن درمانی ، درمان سرطان و بیماری های لاعلاج دیگر !

با این که از آن زمان حدود 20 سال می گذرد ، پیشرفتی که در ژن درمانی مورد انتظار بود برآروده نشده است. درمان انواع سرطان ها هنوز قطعی نشده و بسیاری از بیماری های ژنتیک قابل درمان نیستند.

البته چندی قبل، دانشمندان موفق شدند میمونی کوررنگ را با ژن درمانی ( به روشی ویژه) نسبت به رنگ ها بینا کنند. آیا این نشانه شروع فعالیت و فوران آتشفشان مهندسی ژنتیک در حیطه درمان است که 20 سال _ حداقل در ظاهر_ آتشی چشمگیر از دهانه آن بیرون نیامده است ؟

دکتر علیرضا اکبرپور

سایت علمی- آموزشی زیست گاه